Terapija za sve oboljele od SMA, ali ne one na respiratoru

Milivoj Novak, pomoćnik ravnatelja KBC-a Zagreb, je u nedjelju je održao konferenciju za novinare o tome što se zbiva s bolesnicima koji boluju od spinalne mišićne atrofije (SMA).

- Javnost ima pravo znati istinu, svi znamo kakva je to bolest. U zadnje vrijeme imamo mogućnost liječenja i Hrvatska se u to liječenje uključila. Ne presporo, mi smo prvi sredini u svijetu. Do današnjeg dana 5 djece započelo liječenje prvim lijekom za SPA koji postoji - Spinrazom. Još 19 bolesnika se naručuje na početak terapije - rekao je Novak, javlja N1 Televizija. 

UDRUGA 'KOLIBRIĆI': 'Oko liječenje djece Vlada bi se trebala ugledati na Vatrene...'

Dodao je da je u petak održan sastanak Povjerenstva za terapiju na kojim se odlučilo kojim redoslijedom će ti pacijenti dolaziti.

- Najprije njih 6 koji imaju tip-2 bolesti. Svi ti bolesnici, njih ukupno 19, bi trebali doći na liječenje, ako nam proizvođač isporuči svu terapiju kako je obećano, do konca rujna ove godine - kaže. 

Tu su još i pacijenti uključeni u La Rocheovu studiju.

- Tih 14 pacijenata je pozvano, znaju svoj slijed dolaženja. Osmero njih je započelo svoje liječenje, ostalo ih je šestoro, to bi trebalo biti gotovo do 10 kolovoza. Ostaje grupa bolesnika, njih 15, koji su nažalost na stroju za umjetno disanje. Oni nisu uključeni ni u jednu od ovih grupa. La Rocheova klinička studija ne prihvaća takve bolesnike, a što se tiče Spinraze, nositelj odobrenje nije tražio indikacije za djecu koja su na aparatu za disanje - kazao je Novak.

Oglasilo se i Ministarstvo zdravlja

Nastavno na medijske tekstove slijedom priopćenja Udruge Kolibrići o liječenju spinalne mišićne atrofije u Hrvatskoj, dostavljamo Vam točne podatke te molimo da ih objavite radi istinitog informiranja javnosti. U Hrvatskoj od spinalne mišićne atrofije boluje pedesetak maloljetnika. Prvo dijete u Hrvatskoj započelo je terapiju Spinrazom 12. listopada 2017. godine, a do sad je započeto liječenje tim lijekom kod petero djece. Trenutno ih se još devetnaest naručuje na terapiju Spinrazom, što je ukupno 24. Budući da je lijek Spinraza u travnju 2018. uvršten na Osnovnu listu lijekova HZZO-a, lijek se dobiva na teret obveznog zdravstvenog osiguranja.

Pored toga, u kliničko ispitivanje novog lijeka za liječenje spinalne mišićne atrofije švicarske farmaceutske kompanije F. Hoffmann–La Roche Ltd. uključeno je dodatnih 14 bolesnika, i to slijedom sastanka predsjednika Vlade Andreja Plenkovića s Christophom Franzom, predsjednikom F. Hoffmann–La Roche Ltd. u siječnju 2018., nakon čega su pacijenti iz Hrvatske uključeni u kliničko ispitivanje novog lijeka za liječenje spinalne mišićne atrofije.

Svi oni koji, s obzirom na medicinske indikacije, nisu zadovoljili kriterije ove kliničke studije, dobit će lijek Spinrazu.

U Hrvatskoj je također ukupno 15 bolesnika sa spinalnom mišićnom atrofijom koji su na respiratoru (uključivši i neke koji su stariji od 18 godina), no za tu kategoriju neizlječivih bolesnika ni jedan proizvođač lijeka nažalost do danas ne indicira primjenu terapije.

Međutim, sva djeca oboljela od spinalne mišićne atrofije koja nisu na respiratoru dobit će lijek Spinrazu ili će biti obuhvaćena kliničkom studijom, priopćilo je u nedjelju Ministarstvo zdravlja.